L’essai ProfiLER-02 a proposé un screening moléculaire à 741 patients adultes, hommes ou femmes, atteints de tumeurs solides sans cibles thérapeutiques classiquement recherchées, comme HER2 ou EGFR, et deux panels de gènes différents ont été utilisés chez 339 patients. Les types de tumeurs les plus fréquents étaient les gliomes (23,9%), les cancers gynécologiques (13,0%), les sarcomes (12,1%), les cancers du sein (8,8%) et les cancers génito-urinaires (8,3%). 
L’essai randomisé a testé un panel de gènes de Foundation Medicine Inc. (FMI), partenaire du laboratoire Roche, et celui classiquement utilisé par le Centre Léon Bérard. Les séquençages de nouvelle génération (NGS) et d’analyse bioinformatique permettent de déterminer le profil génomique de la tumeur du patient. Cet essai avait comme objectif principal de comparer la proportion de patients pour lesquels le profilage moléculaire permet d’identifier une thérapie ciblée, et d’initier ce traitement en fonction du panel utilisé.

Les altérations moléculaires ont été déterminées à l'aide d'un panel de 324 gènes ou d'un panel limité à 87 gènes. Les altérations ont été examinées par la RCP (réunion de concertation pluridisciplinaire) moléculaire des tumeurs du Centre Léon Bérard afin de recommander des thérapies sur la base des altérations moléculaires identifiées. Le critère d'évaluation principal était la proportion de patients pour lesquels un traitement ciblé a été identifié et proposé. Parmi les patients inclus, 45,7 % avaient des échantillons tumoraux exploitables. Des thérapies ciblées ont été identifiées chez 175 patients (51,6 %) avec le plus large panel de gènes et chez 125 patients (36,9 %) avec le plus réduit.

 « Ainsi, nous avons pu observer une augmentation significative de 14,8 points de pourcentage avec le panel de gènes le plus complet par rapport à notre panel habituel plus limité, répondant ainsi au critère d'évaluation principal » explique le Dr Olivier Trédan. 

Cependant, étant donné le faible nombre de patients effectivement traités, aucune différence de survie n'a été observée chez ces patients atteints d'un cancer avancé/métastatique. Ces résultats confirment la nécessité d'élargir les panels de gènes afin d'augmenter le nombre de thérapies adaptées sur le plan moléculaire.

L'essai randomisé ProfiLER-02 a comparé deux panels de gènes pour guider l’identification de traitements ciblés chez les patients atteints de tumeurs solides. ProfiLER-02 montre qu'un panel de gènes plus large permet de recommander davantage de thérapies qu'un panel de gènes plus limité.

« Le profilage génomique large (CGP) est une avancée majeure pour les patients, et ouvre des perspectives sur l'identification des meilleures options thérapeutiques pour traiter les cancers en améliorant la détection de biomarqueurs actionnables, précise Michael Lukasiewicz, Directeur Science de Roche Pharma France. Roche, pionnier de la médecine de précision, s'est engagé auprès du Centre Léon Bérard pour générer les données confirmant la valeur médicale du CGP dans le cadre d'un essai clinique randomisé académique. Ces données contribuent à la démocratisation du CGP, pour mieux répondre aux besoins d'une médecine sur-mesure, capable d’analyser les spécificités génomiques de chacun, pour une prise en charge thérapeutique plus efficace et plus efficiente. »

Cet essai multicentrique, promu par le Centre Léon Bérard, a permis de proposer cette approche à des patients d’autres établissements : Institut Bergonié (Bordeaux), Institut Curie (Paris), Institut universitaire du cancer de Toulouse et du service d’Oncologie multidisciplinaire et innovations thérapeutiques de l’Hôpital Nord de Marseille.